FDA تقرّ أول علاج جيني لأطفال مصابين بمرضٍ نادر

ميدار.نت - واشنطن

20 مارس 2024

ميدار.نت - واشنطن

وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية يوم الاثنين على العلاج الجيني الذي طورته شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس"، المقرة في المملكة المتحدة، والذي يستهدف الأطفال المصابين بحثل المادة البيضاء متبدلة اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.

ويُعد مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون اضطراباً وراثيّاً نادراً يؤثر على الأطفال، مما يؤدي إلى تراكم المواد الدهنية في الخلايا، وبخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.

وتعتزم الشركة تقديم تفاصيل حول سعر الدواء وتوافره في وقت لاحق من هذا الأسبوع، بعد أن استحوذت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي بمبلغ 477.6 مليون دولار.

نتائج واعدة

وأعلنت إدارة الأغذية والعقاقير الموافقة على تقديم العلاج المعروف باسم "لينميلدي" في الولايات المتحدة، والذي يُعطى بجرعة واحدة، للأطفال في مراحل محددة من تطور المرض، بناءً على بيانات من 37 طفلاً شملت تجربتين سريريتين مفتوحتين، حيث أظهرت النتائج تقليلاً كبيراً في خطر ضعف الحركة الشديد أو الوفاة بالمقارنة مع الأطفال الذين لم يتلقوا العلاج.

وأشارت الإدارة إلى احتمالية زيادة خطر الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، بالإضافة إلى تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.

وبحسب الإدارة، يُقدر أن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدًا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.

أخبار ذات صلة