ميدار.نت - واشنطن

نجح علاجان جديدان في الحد من أزمات الآلام الحادة المرافقة لمرض فقر الدم المنجلي، ونالا موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية "إف دي إيه"، والتي وصفتهما بأنهما "تقدم كبير" و"خطوة تاريخية".

وأحد هذين العلاجين، هو دواء "كاسيغفي" (Casgevy) ، الذي يستخدم تقنية المقص الجيني "كريسبر" الحائز على جائزة نوبل يمكنه تحرير "الجينات بسرعة البرق".

أما العلاج الآخر يسمى "لايفجينيا" (Lyfgenia) ، وهو يستخدم فيروسا غير ضار لإدخال جين في الخلايا الجذعية للمريض، تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذي تزيد أعمارهم عن 12 عاما.

ويعتبر "فقر الدم المنجلي" من الأمراض الوراثية التي تم تجاهلها منذ فترة طويلة ويمكن أن يسبب آلاما مبرحة للمصابين به.

وعداً هائلاً

وقال الرئيس الأميركي، جو بايدن إن الإعلان عن هذه العلاجات يمثل "قوة الابتكار الطبي في تحسين حياة الأميركيين، إذ يحمل هذا التقديم الطبي الكبير وعدا هائلا لتطوير علاجات إضافية منقذة للحياة ويعطي الأمل لملايين المصابين بأمراض نادرة".

وأشار في بيان إلى أن إدارته ستواصل في جهود تسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة وتدعم البحث والابتكار الطبي.

وأوضح بايدن أن هذه العلاجات ستنقذ حياة الناس على نطاق واسع، كاشفا أن هناك حوالي 100 ألف أميركي يعانون من مرض فقر الدم المنجلي، والذي يتفشى بشكل أكبر بين مجتمعات الأميركيين من الأصول الأفريقية واللاتينية.

ويواجه هذين العلاجين عقبات تمثل، في تواجد عدد محدود من المراكز الطبية التي يمكنها تقديمه للمرضى، فضلاً عن عقبات تأمينية محتملة، بسبب تكلفته الباهظة لأنها تنطوي على تعديل خلايا كل مريض أو إضافة جين بشكل فردي.

فقر الدم المنجلي

وسمي فقر الدم المنجلي بهذا الاسم لأنه يؤثر في شكل خلايا الدم الحمراء التي تكون مستديرة ومرنة، فيحولها إلى شكل المنجل أو الهلال، وتصبح صلبة ولزجة ما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه.

ويسبب هذا المرض نوبات من الألم تحدث عندما تمنع خلايا الدم المصابة تدفق الدم عبر الأوعية الدموية الصغيرة إلى الصدر أو البطن والمفاصل، وقد تستمر ساعات أو أياما، ويحتاج التعامل معها البقاء في المستشفى في بعض الحالات.

كما يتسبب بألم مزمن ينتج عنه تلف العظام والمفاصل والتقرحات وتورم اليدين والقدمين، أو تضرر الطحال، وتأخر النمو ومشاكل في الإبصار، وقد تؤدي مضاعفاته إلى السكتة الدماغية أو تلف الاعضاء والعمى وغيرها من الأمراض شديدة التأثير على المصابين.