ميدار.نت - بوسطن

أعلنت لجنة طبية مستقلة أن العلاج الجيني المبتكر "exa-cel" لفقر الدم المنجلي قد أظهر أماناً كافياً، مما يمهد الطريق لموافقة هيئة الغذاء والدواء بحلول 8 ديسمبر المقبل.

وتم تطوير هذا العلاج بالتعاون بين شركة "فيرتكس" للأدوية وشركة "CRISPR Therapeutics" السويسرية.

علاج مُهمَل

وتشكّل هذه الخطوة خطوة مهمة نحو علاج فقر الدم المنجلي، مرضاً مؤلماً ومميتاً لم يكن له علاج عالمي ناجح لعقود.

ويعتمد هذا العلاج على تقنية تعديل الجينات المعروفة باسم "CRISPR".

وأجرت شركة "فيرتكس" تجارب سريرية على 44 مريضاً ووجدت أن العلاج فعّال لمرضى فقر الدم المنجلي.

وستناقش الإدارة الأميركية للغذاء والدواء قريباً هذا العلاج وعلاج آخر من تطوير شركة "بلوبيرد بيو" لمرض الخلية المنجلية.

فقر الدم المنجلي

ويعتبر فقر الدم المنجلي، اضطراب يؤثر على شكل خلايا الدم الحمراء، ويتسبب في تشوه هيئتها ولزوجتها، مما يؤدي إلى آلام مبرحة وتدفق دم ضعيف.

ووصفت الإدارة الأميركية للغذاء والدواء، هذا العلاج بأنه "حاجة طبية لم تتم تلبيتها".

ومن المتوقع أن تكون تكلفة هذه العلاجات باهظة، ولكنها قد تكون السجادة الحمراء للمرضى الذين عانوا من نقص التمويل والإهمال لعقود.

ويعني هذا أنه قد يكون هناك أمل للملايين من مرضى فقر الدم المنجلي في العالم.

ويعاني في الوقت الحالي، ما يقرب من 100 ألف شخص أميركي من هذا المرض، وينتشر أيضاً في دول أخرى في الشرق الأوسط وأفريقيا.