ميدار.نت - واشنطن

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على اعتماد دواء، يعتبر الأغلى في العالم، لعلاج الاضطراب الوراثي - الهيموفيليا ب (Haemophilia B).
ومنحت الإدارة الضوء الأخضر لعقار Hemgenix من شركة الأدوية الحيوية  CSL Behring، التي حددت سعره عند 3.5 مليون دولار للجرعة الواحدة.
ويعطى عقار Hemgenix عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب، وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم.
وإذا تركت دون علاج، يمكن أن تسبب الحالة نزيفا يتسرب إلى الأعضاء والمفاصل، بما في ذلك الدماغ.
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن Hemgenix "يمثل تقدما مهما في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض"، من خلال توصيل الجين الذي يمكن أن ينتج عوامل تخثر الدم المفقودة في الكبد.

تخفيض حالات النزيف
وخلصت دراسة إلى أن الدواء الجديد يخفض عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بأكثر من النصف، كما يحرر 94% من المرضى من الحاجة إلى الحقن المنتظم للسيطرة على الأمور.
وقال مدير مركز تقييم أبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء بيتر ماركس: "كان العلاج الجيني للهيموفيليا يلوح في الأفق منذ أكثر من عقدين".
وأكد أن الموافقة "تمثل تقدما مهما في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من جراء هذا المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا".

15% من مرضى الهيموفيليا
وتمثل الهيموفيليا ب نسبة نحو 15% من مرضى الهيموفيليا، وتصيب تقريبا واحدا من كل 40 ألفا من السكان. وغالبا ما لا تظهر أي أعراض على النساء المصابات بالمرض.
ويتكون Hemgenix من ناقل فيروسي يحمل جين عامل التخثر IX (العامل التاسع) الذي يتم التعبير عنه في الكبد من أجل زيادة مستويات هذا الإنزيم في الدم وبالتالي الحد من نوبات النزيف.

باهظ الثمن
وبالنظر إلى أن هذا العلاج الجيني الجديد باهظ الثمن، فقد أثارت تكلفته تساؤلات حول ما إذا كان سيتم تبنيه على نطاق واسع.
وقال براد لونكار، المستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية، والرئيس التنفيذي لشركة  Loncar Investments: "في حين أن السعر جاء أعلى قليلا مما كان متوقعا، أعتقد أن لديه فرصة للنجاح، أولا، لأن الأدوية الحالية باهظة الثمن أيضا، وثانيا، لأن مرضى الهيموفيليا يعيشون دائما في دائرة الخوف من النزيف".
وتشير التقديرات إلى أن نحو 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا ب، في حين أن الهيموفيليا أ، الأكثر شيوعا، تؤثر على خمسة أضعاف هذا العدد

Today, we approved a gene therapy for the treatment of adults with Hemophilia B who currently use Factor IX prophylaxis therapy, or have current or historical life-threatening hemorrhage, or have repeated, serious spontaneous bleeding episodes. https://t.co/LR6v9KXxM8 pic.twitter.com/lN8iue1mXK

— U.S. FDA (@US_FDA) November 22, 2022