ميدار.نت - ماساتشوستس

أظهرت تجربة صغيرة على علاج جيني باستخدام تقنية "كريسبر"، المعروفة بفعاليتها في تحرير الجينات، نتائج واعدة في خفض مستويات الكوليسترول الضار للأشخاص الذين يعانون من فرط كوليستيرول الدم العائلي (FH).

واستخدم العلاج، الذي يُعرف بـVERVE-101، لمرة واحدة وتم تصنيعه في شركة Verve Therapeutics ومقرها في ماساتشوستس وقلل بشكل فعّال من مستويات كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL)، وهو مسؤول عن زيادة خطر الأمراض القلبية.

رحلة الموافقة على العلاج

وعلى الرغم من وعد العلاج، يظل الحصول على الموافقة على استخدامه لدى المرضى تحدياً قائماً، حيث يُظهر البيان الأولي لتجربة الشركة المصنعة أن هناك بعض الأشخاص لم يظهروا استجابة للعلاج، في حين شهد آخرون انخفاضاً في مستويات LDL.

ويعتمد العلاج على تقنية "كريسبر" بنهج مختلف يسمى "التحرير الأساسي"، الذي يقلل من خطر حدوث طفرات غير مقصودة.

تحذيرات العلاج

وعلى الرغم من تحسين النتائج لدى بعض المشاركين، فإن هناك بعض التحذيرات بناءً على مشكلات قلبية طارئة تعرض لها بعض المرضى في التجربة.

وتعمل شركة Verve Therapeutics على تطوير العلاج بهدف تحسين سلامته، ومع ذلك، تظل مسألة السلامة ذات أهمية قصوى، خاصة وأن هناك استراتيجيات أخرى آمنة لخفض الدهون تتوفر حالياً.

وذكرت الدكتورة كارول واتسون، طبيبة القلب بجامعة كاليفورنيا والتي شاركت في التجربة، في مؤتمر صحفي، وفقا لمجلة Nature: هذه دراسة لتحرير الجينات، فأنت تغير الجينوم إلى الأبد.

وستكون السلامة ذات أهمية قصوى، خاصة وأن هناك حالياً استراتيجيات آمنة وفعالة متاحة لخفض الدهون.