ميدار.نت - واشنطن

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "إف دي إيه" على اثنين من العلاجات الرائدة لمرض "فقر الدم المنجلي"، ووصفتهما بأنهما "تقدم كبير" في خطوة تاريخية، وفقاً لتقرير نشرته صحيفة واشنطن بوست.

ويعتبر "فقر الدم المنجلي" من الأمراض الوراثية المهملة لفترة طويلة، حيث يمكن أن يسبب آلاماً مبرحة للمصابين به.

وتمّ تطوير العلاج الأول، "كاسيغفي" (Casgevy)، بواسطة شركة "فيرتكس" باستخدام تقنية "كريسبر" لتحرير الجينات بسرعة، في حين يستخدم العلاج الثاني، "لايفجينيا" (Lyfgenia)، الفيروسات الغير ضارة لإدخال جين في الخلايا الجذعية للمريض.

التجارب السريرية

وأظهرت العلاجات في التجارب السريرية، تقليلاً كبيراً في أزمات الألم المصاحبة للمرض.

وأدلى المشاركون في التجارب بشهاداتهم أمام لجنة استشارية فيدرالية أواخر أكتوبر الماضي.

ووفقاً لموقع "مايو كلينك"، يحدث "فقر الدم المنجلي" نتيجة لتأثيره على شكل خلايا الدم الحمراء، حيث تأخذ شكل المنجل أو الهلال، مما يؤدي إلى تصبحها صلبة ولزجة وقد يعيق تدفق الدم.

قوة الابتكار الطبي

وأكّد الرئيس الأميركي، جو بايدن، أن هذه العلاجات تمثل "قوة الابتكار الطبي"، وستساهم في تحسين حياة ملايين المصابين بفقر الدم المنجلي.

وأشار إلى التحديات المتوقعة في الحصول على هذه العلاجات، مع التأكيد على التزام إدارته بتسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة.

وبحسب تقرير نيويورك تايمز، يرحب القطاع الطبي بالإنجاز، ولكن يتوقع أن يكون الحصول على العلاج صعباً ومكلفاً، نظراً للتحديات المالية والتقنية المرتبطة بتعديل خلايا كل مريض بشكل فردي.